▎药明康德内容团队报道
今日（6月26日），中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，基石药业引进的创新产品普拉替尼胶囊新适应症上市申请已获得批准。根据基石药业此前新闻稿介绍，普拉替尼是一款选择性RET抑制剂，本次在中国获批的上市申请针对适应症为：用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。
普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，它旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。普拉替尼由Blueprint Medicines公司开发，基石药业于6月通过合作获得了普拉替尼在大中华区的独家开发和商业化权利。此外，Blueprint Medicines和罗氏（Roche）正在全球（不包括大中华地区）共同开发普拉替尼。
根据基石药业此前新闻稿，中国国家药监局已批准普拉替尼用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
12月，基石药业宣布在欧洲肿瘤内科学会亚洲峰会（ESMO Asia）上公布了ARROW研究中普拉替尼胶囊治疗RET融合阳性NSCLC中国患者的疗效和安全性更新数据。ARROW研究是一项全球性1/2期临床研究，旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。截至数据截止日期，共有来自10个中国研究中心的68例晚期RET融合阳性NSCLC患者纳入了全球ARROW研究。结果显示，不管既往是否接受过治疗，普拉替尼在中国RET融合阳性晚期NSCLC患者中均取得了持久的临床获益，并且初治患者的缓解率更高。具体而言：
既往接受过铂类化疗的患者（基线有可测量病灶n=33），确认的客观缓解率（ORR）为66.7%，包括1例完全缓解和21例部分缓解；疾病控制率（DCR）为93.9%；
未接受过系统性治疗的患者（基线有可测量病灶n=30下），确认的ORR为83.3%，包括2例完全缓解和23例部分缓解；DCR为86.7%；
长期生存获益明显，中位总生存期均尚未达到；
普拉替尼耐受性良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。
ARROW研究中国主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授此前在基石药业新闻稿中表示，ARROW研究的更新结果与以往报道的研究一致，无论患者先前的治疗如何，在RET融合阳性NSCLC中国患者中都具有快速和持久的抗肿瘤活性，且没有发现新的安全性信号。普拉替尼为中国RET融合阳性NSCLC患者提供了有效的治疗选择。
公开资料显示，RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，RET融合患者在非小细胞肺癌中约占1%~2%，常见于不吸烟的年轻人群。
希望普拉替尼本次在中国获批新适应症，能够使更多的患者拥有新的治疗选择。
参考资料：
[1]06月26日药品批准证明文件送达信息发布 . Retrieved Jun 26， , from https://www./zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/0626133635185.html
[2]基石药业在ESMO Asia年会上公布普吉华®（普拉替尼胶囊）治疗RET融合阳性非小细胞肺癌中国患者的更新研究数据. Retrieved Dec 5 , . From https://mp./s/1YJy6uPqeGLfhkYdaeCfMQ
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