和黄医药（中国）有限公司（简称“和黄医药”）最新宣布已完成向美国食品药品监督管理局（“FDA”）滚动提交索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤（NET）的新药上市申请。在此之前，索凡替尼胶囊已于今年1月正式在国内上市。
神经内分泌瘤（NET）被业界专家认为是“不罕见的罕见病”，按照肿瘤原发器官的不同，可分为胰腺和非胰腺NET两大类。在索凡替尼胶囊获批前，国内尚无一例获批的靶向药供非胰腺NET患者使用。
小布从和黄医药了解到，该新药在美上市申请是基于索凡替尼两项成功的中国III期神经内分泌瘤临床研究（SANET-p[i] 及SANET-ep[ii]），以及在美国开展的一项索凡替尼治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤患者的研究数据支持。
根据流程，FDA于4月授予的快速通道资格允许和黄医药以滚动提交的方式分批提交新药上市申请。当FDA收到完整申请材料后会对申请进行审查，并决定是否受理。
和黄医药方面透露，目前该公司正在海外临床开发6种创新肿瘤药物，而此次索凡替尼新药上市申请是和黄医药在美国的首次申请。
和黄医药（国际）董事总经理兼首席医学官Marek Kania表示：“若索凡替尼能够获得美国FDA批准，我们期望它能为美国及其他地区更多的神经内分泌瘤患者带来新的治疗选择。我们的国际团队主要设在美国，人数超过七十人并正在迅速扩张，与中国的药物研发团队联手合作，共同完成了这份向FDA提交的索凡替尼新药上市申请。”
值得关注的是，索凡替尼胶囊从立项到中国获批历经，两项III期临床试验都因结果太好而被推荐提前终止研究，这在国内创新药中难得一见。在美国进行的Ib期临床试验中，索凡替尼也表现出了与中国III期研究一致的安全性和有效性。凭借国际标准的中国本土临床研究，索凡替尼亦受国际监管机构的认可和采纳。
据悉，基于欧洲药品管理局（“EMA”）人用药品委员会（CHMP）的科学建议，这些研究数据还将用作在向EMA提交上市许可申请（MAA）的依据。
“引进来”和“走出去”相结合的战略，可有效对接国际市场，参与全球竞争，如和黄医药、复宏汉霖等浦东生物医药龙头都纷纷走出一条具有中国企业自身特色的自主创新之路。
文字：杨珍莹
原标题：《曾经中国抗癌药品只能依靠“引进来”，如今浦东创新药有了“走出去”的实力》
