近十年来，关于大剂量化疗联合干细胞移植是高危乳腺癌的有效治疗手段一直存在争议，但是，最近发表在新英格兰医学杂志上的两项研究对此提出了质疑。
这两项研究均同意这种治疗方案可减低乳腺癌的复发，其中一项研究认为其可改善妇女的生存率，但另一项则不然。
荷兰阿姆斯特丹肿瘤研究所的Sjoerd Rodenhuis博士及其同事对885例乳腺癌患者进行了评估，她们有4个以上腋窝淋巴结转移并随机接受2种治疗方案的一种。结果发现，5年中在常规组和大剂量化疗联合干细胞移植组中的无复发生存率分别是59%和65%（p= 0.09）。
但是，当受试者存在10个或更多的阳性淋巴结转移时，这些人在常规组和大剂量化疗联合干细胞移植组中的无复发生存率分别是51%和61%（p= 0.05），提示大剂量化疗联合干细胞移植具有明显的疗效。
在一项相似的研究中，芝加哥西北大学Martin S. Tallman博士及其同事研究了540例至少10个阳性腋窝淋巴结的乳腺癌患者两种化疗方案的效应。结果发现，高剂量方案复发时间延长，然而其不能改善整个或无疾病生存率。另外，在大剂量化疗联合干细胞移植组中，9例患者死于移植相关的并发症以及几种继发的恶变。
罗德岛Roger Williams医学中心的Gerald J. Elfeein博士在相关评论中指出，两项研究中大剂量治疗方案组成不同可能可以解释结果的差异之处，而且由于研究均开始于90年代早期，两种大剂量方案均不能代表当今的方案。
