百时美施贵宝（BMS）今天宣布，美国FDA已批准该公司开发的Onureg（阿扎胞苷300 mg片剂，又名CC-486）上市，作为继续治疗（continued treatment）手段，治疗经强力诱导化疗后获得首次完全缓解（CR）或CR伴血细胞计数不完全缓解（CRi）的成人急性髓系白血病（AML）患者。这些患者获得首次完全缓解之后不能继续接受强力治愈性疗法。
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病之一。其特征是骨髓中异常细胞的快速生长，从而干扰正常血细胞的生成和功能。由于红细胞、血小板和白细胞生成受损，可出现贫血、出血和感染的症状。有些AML对治疗的应答持续时间较短，这意味着在患者对化疗产生初始应答之后，仍然存在非常高的复发风险。
Onureg是FDA批准的首个也是唯一一个用于缓解期患者的AML持续治疗药物，是一种口服的低甲基化制剂。它的主要作用机制被认为是DNA的低甲基化，以及对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒性。低甲基化可能恢复对细胞分化和增殖至关重要的基因的正常功能。
此次批准，是基于关键性3期临床试验QUAZAR AML-001研究的结果，在该研究中，与安慰剂相比，Onureg治疗使患者总生存期（OS）获得了具有统计学意义和临床意义的改善。Onureg组患者的中位OS为24.7个月，而安慰剂组为14.8个月（HR：0.69，95% CI：0.55-0.86；p=0.0009）。
在QUAZAR AML-001研究中，Onureg的持续治疗为对首次获得完全缓解的AML成人患者提供了生存益处。值得注意的是，考虑到它是每日一次的口服剂型，Onureg可能给患者带来更便捷的服药方式， QUAZAR AML-001研究的首席研究员，澳大利亚莫纳什大学（Monash University）的Andrew Wei博士说： 这项批准有助于确立Onureg作为持续治疗，成为AML标准治疗的一部分。它适用于在化疗后获得首次完全缓解，并且不能进行强力治愈性治疗（例如造血肝细胞移植）的成人患者。
参考资料：
[1] U.S. Food and Drug Administration Approves Onureg (azacitidine tablets), a New Oral Therapy, as Continued Treatment for Adults in First Remission with Acute Myeloid Leukemia. Retrieved September 1, , from /news/home/2001005914/en
