由上海交通大学医学院附属瑞金医院、国家儿童医学中心——上海儿童医学中心主办的“白血病精准医学国际工作会议”上今天传来消息：由儿中心牵头开展的ALL（小儿急性淋巴细胞白血病）多中心临床研究阶段性成果显示，我国儿童急淋白血病5年以上长期生存率较前上升近10%，总体已接近90%，接近国际发达地区水平。
同时，国家卫健委儿童白血病专家委员会今天正式组建，未来将汇聚血液肿瘤领域顶尖专家共同商讨癌症诊疗“卡脖”因素，共商白血病规范化诊疗、精准医疗新技术应用、医保支付与疾病登记系统等管理体系建设。
根据上海疾控中心癌症传报系统报告，每10万个15岁以下儿童中就有4.7人患有白血病，据此推算，全国每年新增儿童白血病患者约1.4万人左右，白血病已成为危害儿童健康的重大疾病之一。，儿中心成立了国内首个白血病多中心协作SCMC-ALL方案，经过摸索和经验累积，国内首个注册的多中心儿童白血病随机对照临床试验CCCG-ALL方案于落地，至今已涵盖全国20个省市地区（包括香港），3年来共累计4200余例入组患者的临床数据。该项目负责人、儿中心血液/肿瘤中心汤静燕教授表示，作为迄今质量控制最严格的儿童ALL临床研究，CCCG-ALL方案除了定期进行协作组内的横向纵向核查，还引入第三方稽查、微小残留病（MRD）质控检查，严格谨慎地对每一个病例和数据的真实准确性作过程保障。
阶段性成果令人满意。汤静燕介绍，儿童急淋白血病无病生存率与前相比也明显上升，目前方案3年无病生存率和生存率为分别为87%和94%；发现增加门冬酰胺酶剂量可有效预防髓外白血病的复发，PRPS1基因突变是ALL复发的重要原因之一，ARHGEF12基因多态性和化疗引起的贫血相关等极具意义的研究成果。她还建议，ALL成熟的多中心协作模式进一步推广至其它类型白血病和尚未建立多中心协作的地区，为更多患儿及其家庭带来新的希望。
本次成立的首个国家级儿童白血病专家委员会专家组建议，未来需全力推进国家层面的儿童肿瘤登记系统、儿童白血病临床研究注册系统、儿童白血病临床研究数据库的建设。这不仅大大提高数据采集的及时性、有效性及准确性，更能打破目前的“信息孤岛”现状，真正地迎来信息融合与数据共享的“医疗大数据”，为我国乃至全球的儿童白血病诊疗提供及其有价值的指导意义。
