野马生物公司（Mustang Bio, Inc.）和美国全美儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予MB-108（溶瘤病毒C134）治疗恶性胶质瘤（malignant glioma）的孤儿药资格认定。恶性胶质瘤是一种中位生存期不足18月的罕见脑癌。全美儿童医院已经将溶瘤病毒C134独家授权给野马生物公司。
野马生物首席医疗官Martina Sersch博士说：“MB-108获得孤儿药资格认定让我们非常高兴，该认定为我们提供了额外的市场独占权和经济激励以推进该溶瘤病毒的研究。MB-108已经展现出解决重大未满足医疗需求的潜力，我们相信它将成为恶性胶质瘤患者的重要新疗法。野马生物计划将MB-108与MB-101（IL13Rα2-特异性CAR）结合使用，以潜在提高治疗多形胶质母细胞瘤的疗效。”
一项评估MB-108治疗复发性多形胶质母细胞瘤的1期临床试验正在阿拉巴马大学伯明翰分校进行，由该校神经外科学系主任James Markert博士领导。James Markert博士与全美儿童医院儿童癌症和血液病研究中心首席研究员Kevin Cassady博士共同开发了MB-108（C134）。MB-108（C134）是一种第二代减毒单纯疱疹病毒1型（HSV-1）溶瘤病毒，能够改善鼠类模型中的肿瘤复制，而毒性状况与第一代病毒相同。在这些临床前研究中，MB-108（C134）不仅展现出直接的抗肿瘤活性，还引发了能够逆转肿瘤相关免疫抑制的免疫反应。
Cassady博士同时是全美儿童医院的一名传染病医生，他说：“MB-108已经在临床前研究中展现出前景，我们很高兴它获得孤儿药资格认定，这是对其帮助恶性胶质瘤患者潜力的承认。我们将继续从1期临床试验中了解MB-108的更多信息，并乐意继续与阿拉巴马大学伯明翰分校和野马生物进行合作开发。”
FDA将孤儿药资格认定授予那些用于安全而有效地治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万人）的药物和生物制品，旨在促进为罕见病开发疗法。该认定可以提供一系列激励措施，包括临床试验费用的税收抵免和处方药用户费用减免，产品获批上市后还将享有独立于知识产权保护的7年市场独占权。
原文标题：
Mustang Bio and Nationwide Children’s Hospital Receive Orphan Drug Designation for MB-108 (Oncolytic Virus C134) for the Treatment of Malignant Glioma
译：胡景鹏 校：曹文东
