Vanda制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理该公司提交的针对史密斯-马吉利综合症(Smith-Magenis Syndrome,SMS)的2份申请,并授予了优先审查。 此次申请包括Hetlioz(tasimelteon)胶囊剂的补充新药申请(sNDA)和Hetlioz(tasimelteon)液体制剂的新药申请(NDA),分别用于治疗SMS成人和儿童。FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为12月1日。 Vanda总裁兼首席执行官Mihael H.Polymeropoulos医学博士表示: FDA受理Hetlioz申请并进行优先审查标志着一个重要的里程碑,使我们更接近于为SMS患者提供一种关键疗法。目前,还没有批准治疗SMS的药物,这是一种罕见疾,在美国影响约15000人。 SMS患儿面部特征(图片来源文献,PMID:10353786) 史密斯-马吉利综合症(SMS)是一种由人类17p染色体小段缺失引起的发育障碍。在更罕见的情况下,SMS是由RAI1基因的点突变引起的,RAI1基因位于缺失区域。 据估计,在美国,SMS在新生儿中的发生率为1/15000-25000。SMS通常不是遗传的,而是由于从头(de-novo)缺失造成的。SMS患者会出现一些生理、心理和行为问题。SMS最常见的症状是严重的睡眠障碍,患者及其家属的生活受到严重干扰。 tasimelteon分子结构式(图片来源:) Hetlioz(tasimelteon)是一种褪黑素受体激动剂。在美国和欧盟,Hetlioz已获得批准,用于完全失明患者治疗非24小时睡醒周期障碍(non-24-hoursleep wakedisorder, Non-24 , 非-24 ),这是第一种用于该适应证的药物。 目前,Hetlioz尚未获任何监管机构批准用于SMS的治疗。
原文出处:FDAAccepts and Grants Priority Review of Vandasapplications for HETLIOZ (tasimelteon) in the Treatment of Smith-Magenis Syndrome
原标题:罕见病新药!美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂):首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!